n-Lorem et EspeRare s'associent pour promouvoir l'accès à l'ASO en Europe
EspeRare et la Fondation n-Lorem ont conclu un partenariat stratégique afin de proposer des traitements individualisés à base d'oligonucléotides antisens (ASO) aux patients atteints de maladies génétiques ultra-rares en Europe.
Cette collaboration débutera par une phase pilote en Suisse, visant à ouvrir les voies réglementaires, diagnostiques et cliniques nécessaires pour permettre l'accès à ces traitements révolutionnaires. Les efforts initiaux se concentreront sur un petit groupe de patients suisses soigneusement sélectionnés, déjà adaptés aux thérapies ASO personnalisées développées par n-Lorem et autorisées par la FDA aux États-Unis.
« Nous sommes ravis que le Dr Ryan Taft dirige cette initiative pour EspeRare », a déclaré Caroline Kant, directrice exécutive et cofondatrice de la Fondation EspeRare. « Sa connaissance approfondie de la médecine génomique et son expérience à la croisée de la science, de la réglementation et de l'accès des patients sont essentielles à nos efforts pour développer de manière responsable ce nouveau paradigme thérapeutique en Europe. Nous sommes également reconnaissants à Lifehouse, dont l'engagement en faveur de l'amélioration des soins prodigués aux enfants atteints de troubles neurodéveloppementaux rares et graves est déterminant pour permettre la réalisation de ce travail. »
n-Lorem a mis au point un modèle révolutionnaire en médecine de précision en concevant et en proposant des traitements ASO personnalisés pour les patients atteints de maladies génétiques ultra-rares, qui ne touchent généralement qu'une poignée d'individus dans le monde. Bien que ces traitements soient actuellement développés et accessibles exclusivement aux États-Unis, la collaboration avec EspeRare vise à explorer comment des voies thérapeutiques similaires pourraient être mises en place en Europe, grâce à une adaptation minutieuse aux cadres réglementaires, éthiques et cliniques spécifiques du contexte suisse et européen.
EspeRare apporte plus d'une décennie d'expérience dans la navigation dans des environnements réglementaires complexes et la collaboration avec des hôpitaux universitaires, des comités d'éthique et des autorités publiques. Dans le cadre de cette collaboration, le rôle d'EspeRare est de faciliter la coordination réglementaire, d'impliquer les principales parties prenantes et d'aider à développer des voies d'accès durables, tandis que la supervision clinique et les soins aux patients resteront confiés à des institutions médicales accréditées.
« Ce programme vise à élargir l'accès aux thérapies de pointe et à améliorer la vie des patients atteints de maladies rares le plus rapidement possible », a déclaré le Dr Taft. « En collaboration avec n-Lorem, nous établissons un pont entre sa plateforme ASO individualisée et les systèmes nécessaires pour fournir ces traitements aux patients en dehors des États-Unis. »
Cette initiative est soutenue par Lifehouse, dont l'engagement en faveur de l'amélioration des soins prodigués aux enfants atteints de troubles neurodéveloppementaux rares et graves a joué un rôle déterminant dans la réalisation de ce projet.
Cette collaboration reflète la mission plus large d'EspeRare, qui consiste à faire le lien entre l'innovation scientifique et l'accès équitable aux soins pour les populations de patients négligées, tout en veillant à ce que les nouveaux paradigmes thérapeutiques et la médecine de précision soient introduits de manière responsable et durable.