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La Fondation Pictet soutient financièrement le nouveau programme d'EspeRare dans une maladie de peau rare et invalidante, appelée X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia (XLHED). EspeRare est honoré qu'une fondation aussi prestigieuse reconnaisse ce nouveau projet, conçu pour guérir les symptômes les plus dangereux de cette maladie.

XLHED est une maladie rare grave qui met la vie des enfants en danger, particulièrement au cours des premières années de vie. Les nourrissons atteints de ce trouble génétique ne peuvent pas transpirer et sont exposés à un risque de mort subite due à l'hyperthermie et à de graves problèmes respiratoires. Voir ici pour plus d'informations sur la maladie (en anglais).

Ce nouveau programme, appelé EspoiR-004 (ER-004), est le premier et le seul traitement pour cette maladie. C'est aussi l'un des premiers traitements conçus pour être administrés in-utero, ouvrant ainsi la voie à d'autres traitements de ce type.

À l’occasion de ses 10 ans, l’émission Toutes Taxes Comprises (TTC) de la chaîne suisse RTS a réalisé un reportage sur la Health Valley Switzerland.
EspeRare illustre, aux côtés de Sophia Genetics et Mindmaze, la diversité, la complémentarité et la dynamique de cet écosystème.

La Health Valley Switzerland, dont le nom est inspiré de la Silicon Valley aux USA, est un regroupement d’entreprises biomédicales de Suisse Romande. Ce réseau est composé de centres de recherche publics et privés, d’entreprises et de start-ups travaillant dans les technologies biomédicales, ainsi que d’hôpitaux et de cliniques. Il comprend plus de 1 000 entreprises membres, et 25 000 employés. La Health Valley favorise les interaction entre ses membres, et donne une visibilité internationale à l’expertise biomédicales de Suisse Romande.

La Food and Drug Administration (FDA), le département américain de la Santé et des Services sociaux, a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le rimeporide comme traitement de la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD). Voir ici pour plus de détails.

L'ODD est conçu pour promouvoir le développement de médicaments qui peuvent apporter des bénéfices significatifs aux patients souffrant de maladies rares et potentiellement mortelles. En particulier, cette ODD octroie au Rimeporide l'exclusivité des données durant 7 ans aux Etats-Unis.

Le Rimeporide a déjà reçu l'ODD pour la DMD de la part de l'Agence Européenne des Médicaments en 2015. Suite à cette désignation en Europe, EspeRare a pu lancer une étude clinique de phase Ib du Rimeporide sur de jeunes patients atteints de DMD. Cet essai clinique sera terminé d'ici la fin 2017.

EspeRare cherche à relancer le développement d'ER004 (autrefois connu sous le nom d'EDI200) comme traitement pour des bébés affectés par la Dysplasie Ectodermique Hypohidrotique liée à l’X (XLHED).

XLHED est une grave maladie rare, mortelle pendant les premières années de la vie. Les nourrissons affectés par cette maladie génétique ne peuvent pas transpirer et sont en danger de mort subite due à l'hyperthermie et à des affection respiratoires graves. Cliquez ici pour en savoir plus sur la maladie.

ER004 est la toute première thérapie pour cette maladie. ER004 a été développé jusqu'en 2015 par la compagnie pharmaceutique Edimer (US). Malheureusement, son développement a été stoppé suite à l’échec d’une étude clinique clinique : le traitement, administré aux bébés nouveau-nés, n'a pas semblé améliorer leur condition.

Parallèlement, le professeur Holm Schneider, un médecin allemand expert dans cette maladie, a redonné espoir aux patients XLHED. Il a administré ER004 in utero à 3 bébés (dont Maarten et Linus, les bébés dans la photo), et a prouvé que ces patients pouvaient plus tard transpirer normalement. Ces résultats accentuent le fort potentiel de cette thérapie pour traiter les aspects les plus invalidants de XLHED, si le traitement est administré pendant la grossesse. Voir ici pour plus d'informations sur Maarten et Linus.

En utilisant la nouvelle approche in-utero prometteuse du professeur Holm Schneider, EspeRare remet maintenant en marche le développement de cette thérapie. Actuellement, le principal obstacle à surmonter est de trouver des solutions réglementaires et financières viable. Une fois que ces défis seront relevés, le développement clinique en Europe pourra commencer dès début 2018.

En conformité avec notre approche centrée sur les patients, il est primordial pour nous de collaborer avec des associations de patients XLHED, telles que l'organisation américaine NFED. Ainsi nous pouvons mieux comprendre les besoins et les attentes des patients. Voir ici pour les actualités de la NFED.

Avec tous nos collaborateurs, nous travaillons très dur pour assurer un futur à ce traitement innovant. Nous espérons pouvoir partager plus d'actualités passionnantes sur ce programme bientôt !

La conférence TedMed de la Présidente d’EspéRare est maintenant en ligne (en Anglais).

Dans cet discours inspirant, Sharon Terry partage sont histoire personnelle : comme la science ne comprenait pas la maladie rare de ses enfants, elle et son mari ont décidé de l’étudier eux-même. Ils ont ainsi ouvert la voie à l’autonomisation des patients dans la recherche biomédicale.

Grace à ce soutien financier, les associations AltroDomani Onlus et Parent Project Onlus contribuent au premier essai clinique sponsorisé d’EspeRare sur le Rimeporide dans les patients atteints de myopathie de Duchenne en Europe (RIM4DMD). Ce support financier vise à assurer le suivi des patients qui participent à l’essai clinique en Italie, en particulier en aidant à la prise en charge des déplacements et du logement de ces patients et de leurs familles lors de leurs visites à l’hôpital dans le cadre de l’essai clinique.

L’étude clinique RIM4DMD  a débuté en Juin 2016 à l’hôpital San Raffaele à Milan, avec Dr Stefano Previtali comme investigateur principal. Le recrutement de patients est toujours ouvert sur ce site.

De plus, l’étude recrute aussi dans 3 autres centres d’essais cliniques en Europe: l’hôpital Santa Creu i Sant Pau (Barcelone, Espagne), l’hôpital Armand Trousseau / I-motion (Paris, France) et le Great Ormond Street Hospital (Londres, GB).

Pour en savoir plus sur le projet clinique EspeRare RIM4DMD, cliquez ici.

Pour en savoir plus sur l'association AltroDomani Onlus, cliquez ici.

Pour en savoir plus sur l'association Parent Project Onlus, cliquez ici. Et pour lire cette "news" sur le site internet de Parent Project Onlus, cliquez ici.

EspeRare est ravie de compter un nouveau programme dans son portefeuille et d’annoncer la relance du FloWatch, un implant actif précédemment commercialisé. EspeRare a récemment obtenu une licence pour ce dispositif cliniquement éprouvé qui présente des bénéfices médicaux pour assurer la protection du cœur et des poumons des bébés souffrant de cardiopathies congénitales sévères. Ce programme est le premier projet « appareil médical » d’EspeRare, augmentant le diversité de notre portefeuille actuel de 4 thérapies médicamenteuses. Ce programme sera aussi notre première solution thérapeutique sur le marché. L’équipe « appareil médical » d’EspeRare travaille dur pour que les premiers dispositifs FloWatch soient fabriqués et commercialisés d’ici fin 2017.

Jusqu’à 1000 bébés par an en Europe et 30000 par an en Afrique et Asie sont de potentiels bénéficiaires de la technologie FloWatch. Dans ces dernières régions, et en accord avec les engagements éthiques d’EspeRare sur l’accès universel aux traitements médicaux, nous étudions un modèle de distribution pour le FloWatch qui soit socialement responsable et maximise l’impact médical, et où les profits générés par les ventes de FloWatch dans les pays industrialisés financeront la distribution philanthropique dans les pays pauvres.

Pour en savoir plus sur le programme FloWatch

Pour en savoir plus sur les cardiopathies congénitales

Pour en savoir plus sur le dispositif médical FloWatch

La fondation EspeRare est ravie d’annoncer la collaboration entre Duchenne UK, une organisation britannique de patients Duchenne, et le Professeur Dominic Wells du Royal Veterinary College (college vétérinaire royal) pour tester une potentielle nouvelle thérapie anti-inflammatoire et anti-fibrotique sur le modèle de souris pour la myopathie de Duchenne (DMD).

Duchenne UK apporte £67,980 pour financer un programme de huit mois afin d'évaluer les bénéfices potentiels du composé d’EspeRare ER03 dans la DMD. Ces études pré-cliniques ont pour but de tester la rationnelle scientifique et de justifier du repositionnement de cette molécule dans le traitement de la DMD.

Ce composé a déjà été testé dans plusieurs modèles animaux d’inflammation et de fibrose. Il a également été testé dans plusieurs études de Phase I ainsi que dans une étude de Phase II qui ont validé son innocuité sur des volontaires sains.

Les patients atteints de Duchenne ont une déficience en dystrophine, une protéine musculaire qui joue le rôle "d’absorbeur de choc" pour le muscle. En l'absence de cet amortisseur, l’utilisation quotidienne des muscles provoque des dommages. Ces dommages favorisent le processus inflammatoire qui à son tour provoque durcissement et formation de cicatrices. Les muscles ainsi endommagés sont dits fibrotiques. L’ambition d’EspeRare est que cette nouvelle thérapie potentielle traite l'inflammation et la fibrose dans les muscles des patients atteints de DMD. Elle pourrait ainsi servir de traitement à tous ces patients, indépendamment de leur âge et de la mutation du gène DMD.

Si ce programme de validation aboutit, le composé passera directement à l’étape de validation clinique de Phase II chez des patients DMD. Conformément à notre engagement de repositionner des molécules existantes et d’accélérer la mise sur le marché de médicaments, Duchenne UK et EspeRare sont résolus à poursuivre le développement de ce traitement en Phase II si l’efficacité du composé est démontrée.

Emily Crossley et Alex Johnson, co-fondateurs de Duchenne UK, ont déclaré : “Nous sommes enchantés de pouvoir joindre nos forces avec EspeRare et le Royal Veterinary College pour confirmer l’efficacité de ce composé dans la DMD et améliorer nos connaissances. En capitalisant sur l’ensemble des données actuelles et sur l’innocuité démontrée chez l’homme par les études précédentes, nous espérons que si les résultats sont prometteurs, nous pourrons tester ce composé sur des patients DMD dès 2018.”

Florence Porte, Directrice R&D d’EspeRare a commenté : “Grâce à la générosité de Duchenne UK, il a été possible de transformer cette molécule abandonnée en une potentielle nouvelle option thérapeutique pour des patients atteints de la myopathie de Duchenne. Cette approche de repositionnement innovante pourrait offrir à ces patients DMD un nouveau traitement sans danger soignant l’inflammation et la fibrose et qui pourrait être combiné avec les thérapies de remplacement de la dystrophine.”

Pour plus d'informations sur Duchenne UK-> link

Communiqué de presse Duchenne UK  -> link

Pour plus d'informations sur le 'Royal Veterinary College' -> link