Pour faire avancer le traitement des maladies rares ensemble

News

05juil

EspeRare a présenté le "développement de Rimeporide, un inhibiteur sélectif de l'échangeur sodium-hydrogène, pour des patients atteints de myopathie de Duchenne" au 13e Congrès international sur les Maladies Neuromusculaires à Nice du 5 au 10 juillet 2014.

Development of Rimeporide, a selective sodium-hydrogen exchanger inhibitor (NHE-1), for Patient for Duchenne Muscular Dystrophy
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Pour plus d'informations sur le congrès ICNMD cliquez ici 

 

28juin

EspeRare et Merck Serono sont l'un des trois lauréats du concours «co-création sociale & commerciale: l'impact de la collaboration" 

The prize was awarded for its project “Advancing treatment for Duchenne” at the 5th Zermatt Summit “The Courage to Dare” on June 27th. The jury was constituted by Ashoka, the Zermatt Summit Foundation, Fondation Guilé, DPD and Boehringer Ingelheim, they reviewed 338 projects, selected 15 finalists and named 3 winning Social & Business Co-Creation projects.

Please follow this link to see all winners

About Merck Serono
Merck Serono is the biopharmaceutical division of Merck. With headquarters in Darmstadt, Germany, Merck Serono offers leading brands in 150 countries to help patients with cancer, multiple sclerosis, infertility, endocrine and metabolic disorders as well as cardiovascular diseases. In the United States and Canada, EMD Serono operates as a separately incorporated subsidiary of Merck Serono.
Merck Serono discovers, develops, manufactures and markets prescription medicines of both chemical and biological origin in specialist indications. We have an enduring commitment to deliver novel therapies in our core focus areas of neurology, oncology, immuno-oncology and immunology.

About the “Social & Business Co-Creation: collaboration for impact” competition:
The competition Social & Business Co-Creation: collaboration for impact, has been developed by Ashoka, the Zermatt Summit Foundation, Fondation Guilé, DPD and Boehringer Ingelheim to recognize innovative Co-Creation projects in Europe led by social-mission organisations, traditional businesses and public institutions.

The 3 winners receives coaching and a first prize of € 20,000, two runner-up prizes of € 10,000. Two early entry prizes of €1,000, a last mile and a special jury prize are also awarded.

About the Zermatt Summit
Created in 2010 as a primary international platform, the Zermatt Summit promotes a constructive, action oriented dialogue between key stakeholders from different universes who share the same purpose. Its role is to inspire, connect and empower high profile entrepreneurs, economists, political and spiritual leaders and NGO representatives who strive to be catalysts of a more inclusive and human globalization. Through a uniquely designed program, the Zermatt Summit team takes participants on an intense three-day journey to share a vision for a better society, develop models for a more human and sustainable world and change their hearts and minds in the process. 

20mai

Le rapport annuel 2013 d'EspeRare vient d'être publié.

Le rapport annuel présente les activités réalisées au cours de l'année, et les comptes de la fondation. Cliquez ici pour lire notre premier rapport annuel.

15avr

La fondation a été présentée dans le 25ème volume de la revue de la Société Suisse de Pédiatrie.

Cliquez ici pour consulter l'article en page 22-23 de l'édition de Pediatrica en cours.

12fév

La Loterie Romande attribue un don à la fondation pour financer l’infrastructure informatique de sa plateforme de recherche translationnelle.

Cette plateforme, actuellement en cours de développement, facilitera:
- L’identification systématisée de nouvelles opportunités de développement thérapeutique dans les maladies rares
- La gestion standardisée des données biomédicales générées lors du développement de nouveaux traitements
- Le partage des informations avec les collaborateurs externes (associations de patients, Universités et partenaires pharmaceutiques)

Ce projet s’étend sur deux ans. Une première version de la plateforme sera opérationnelle d’ici la fin du premier semestre 2014. Jusqu’en décembre 2015, les performances de la plateforme seront optimisées et d’autres sources de données telles que les librairies de composés pharmaceutiques du NIH (National Institute of Health) y seront intégrées. Cette plateforme favorisera le développement du portefeuille de projets dans les maladies rares d’EspeRare et permettra d’appliquer une gestion des données répondant aux critères de qualités de l’industrie et des autorités règlementaires.

Par son soutien, la Loterie Romande contribue au développement des activités d’EspeRare dans le domaine de la santé, en aidant la fondation à étendre ses actions de développement thérapeutique dans les maladies rares.

A propos de la Loterie Romande

20déc

La Commission pour la Technologie et l'Innovation (CTI) attribue une bourse de 235 000 CHF à EspeRare et l’Université de Genève.

Ce financement permet de soutenir le développement du Rimeporide, une molécule testée actuellement pour le traitement de la myopathie de Duchenne, une maladie pédiatrique neuromusculaire incurable. La bourse attribuée par la CTI finance l’étude préclinique menée par EspeRare en collaboration avec l’Ecole de Pharmacie de l’Université de Genève. Au sein de l’Université, la recherche sur le Rimeporide est conduite par le département du Professeur Leonardo Scapozza, et supervisée par le Dr Olivier Dorchies, un expert international dans le domaine de la recherche préclinique pour Duchenne.

A propos de la CTI : En tant qu'agence pour la promotion de l'innovation de la Confédération, la Commission pour la Technologie et l'Innovation (CTI)  encourage la recherche appliquée et développement, la promotion de l'entrepreneuriat et le développement de jeunes entreprises en Suisse. Elle contribue à l'optimisation du transfert de savoir et de technologie par le biais de réseaux thématiques nationaux.
Cliquez ici pour plus d'information.

27nov

EspeRare représente la Suisse au sein d’une Action pour la Coopération Européenne dans le domaine de la recherche scientifique et technique (COST) sur le thème de la Santé des Citoyens.

Bruxelles, le 27 Novembre 2013. En tant que membres du comité, Sharon Terry et Caroline Kant ont participé au lancement de l’Action COST IS1303 sur le thème de la Santé des Citoyens à travers l’initiative publique-privée « Santé publique, Marché et Perspectives Ethiques ». Vingt-deux pays sont représentés au sein de cette Action, dont l’objectif est de développer des directives légales et scientifiques dans le domaine de la Santé des citoyens, en particulier les tests génétiques et le dépistage, les biobanques, l’éthique et la justice dans le domaine de la santé et la démocratisation de la recherche.

*COST (Coopération européenne dans le domaine de la recherche scientifique et technique) est un programme financé par la Commission Européenne permettant de coordonner et d’aider la circulation du savoir à l’échelle pan-européenne.

17nov

Le comité d’examen de l’AFM accorde un financement pour le développement du Riméporide dans la myopathie de Duchenne.

Paris, le 17 juillet 2013.  L’Association Française contre la Myopathie, pionnière dans le domaine du financement de la recherche pour les maladies rares, a donné un avis favorable au projet d’EspeRare de tester l’efficacité du Riméporide, un inhibiteur NHE-1, sur un modèle animal de la myopathie de Duchenne. Par conséquent, l’AFM Téléthon a confirmé son intention de co-financer l’évaluation du potentiel thérapeutique du Riméporide. Les tests animaux ont été confiés au Dr. Kanneboyina Nagaraju, spécialiste de la myopathie de Duchenne au Center for Genetic Medicine Research (CGMR) du Professeur Eric Hoffman, Children’s Research Institute, Washington DC.

19aoû

EspeRare démarre deux collaborations de recherche visant à démontrer l'efficacité préclinique de Rimeporide dans Duchenne.

Geneva, Switzerland, August 19, 2013 - The foundation announces that it has started two collaborations with the University of Geneva (Switzerland) and the Children National Medical Center in Washington DC (USA) to develop Rimeporide, its lead programme in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) patients. The objective is to assess the therapeutic utility of this compound, a safe and specific Na+/H+ exchanger type 1 (NHE 1) inhibitor previously developed for cardiac failure, for the treatment of DMD.

Rimeporide preclinical efficacy will be tested in DMD mice models. The assessment will be conducted under the leadership of Dr. Kanneboyina Nagaraju specialized in DMD at Prof. Eric Hoffman's research center for genetic medicine, Children National Medical Center, Washington DC.
In parallel, Dr Olivier Dorchies, a recognised DMD preclinical expert at the Pharmaceutical biochemistry lab of Prof. Leonardo Scappozza, University of Geneva, will also investigate the dose / efficacy relationship of Rimeporide in a mice model  and evaluate the efficacy in various cell lines.

Preliminary data from both collaborations are expected by second quarter 2014.

This preclinical work together with the already available data will support further development of this compound in DMD patients. This program has ultimately the potential to address muscle degeneration and cardiomyopathy in a broad segment of DMD children.

10juin

 GaugeRx, un nouvel outil digital d'évaluation est en développement pour accélérer le développement de médicaments pour les maladies rares.

WASHINGTON, DC – June 10, 2013 – The EspeRare Foundation of Geneva, Switzerland and Genetic Alliance of Washington, DC announced a collaboration to streamline the process of translating research into health outcomes by strengthening the decision-making for drug development. The collaboration will result in a dynamic, web-based analytics and assessment tool that integrates and translates vast amount of knowledge about human health and disease to support drug (re)positioning and development decision-making for a broad range of healthcare stakeholders, from pharmaceutical companies to advocacy groups.

Read the full press release here

16avr

The EspeRare foundation has been presented by Sharon Terry at the International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) in Dublin, on April 16th.

About IRDiRC: The International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC) was initiated by the European Commission and the US National Institutes for Health Research and launched in April 2011 to foster international collaboration in the rare diseases field. IRDiRC will team up researchers and organizations investing in rare diseases research in order to achieve two main objectives, namely to deliver 200 new therapies for rare diseases and means to diagnose most rare diseases by the year 2020.

View the programme

 View conference report

15avr

Today we are proud to announce the launch of the EspeRare Foundation, a nonprofit organisation set up by three Merck Serono employees.

Geneva, Switzerland, April 15, 2013 – Merck Serono, a division of Merck, Darmstadt, Germany, today announced the launch of the EspeRare Foundation, a nonprofit organization set up by three Merck Serono employees, in the framework of the Merck Serono Entrepreneur Partnership Program (EPP). Merck Serono will donate an initial €2.8 million funding to the EspeRare Foundation. In addition, Merck Serono will transfer the rights of rimeporide, a compound previously developed for heart failure by Merck. The Foundation will investigate this compound in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), a lethal genetic rare disease affecting 1 in every 3 600 males.

Read the full press release here

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